Почему так часты провалы в раковых испытаниях?

Задумывались ли Вы почему препараты успешно прошедшие испытания в лабораториях в конечном итоге оказываются бесполезными при использовании на людях? Оказалось, что вся проблема заключается в генетических мутациях самой опухоли, а ведь именно от них зависит чувствительность к лечению. С результатами исследования Вы можете ознакомиться в журнале Science от 23 августа.

Если препарат у абсолютного большинства не оказывает того воздействия которое от него ожидают на злокачественную опухоль, то он не выходит на рынок. В тоже время у одного или двух участников эксперимента может быть получен ожидаемый результат.
Что бы понять этот феномен ученые из Нью – Йорка проводившие тестирование препарата эверолимус (everolimus), который в свою очередь обязан был бороться с раком мочевого пузыря, начали более тщательно изучать опухоль женщины у которой после применения препарата началась ремиссия продолжавшаяся 2,5 года.

Первым шагом был поиск мутаций генов кодировавших белок mTORC1, он приводил к росту опухали, и был мишенью препарата. После неудачных экспериментов было принято решение направить образец в Калифорнийский университет.
В итоге были найдены мутации в генах NF2 и TSC1. Необходимо заметить, что люди с врожденной мутацией TSC1 были склоны к образованию доброкачественных опухолей, хотя раньше его и не связывали mTORC1.

В нынешнее время ученый планируют продолжить тестирование препарата эверолимус и ему подобных на больных раком мочевого пузыря с TSC1-мутацией в геноме опухоли.
Теперь, когда достигнуто понимание провала большинства клинических испытаний появляется шанс на разработку новых перспективных препаратов.