Новая генная терапия справится с неизлечимыми болезнями

Получившая название Crispr новая разновидность генной терапии в теории может привести к созданию методов лечения таких недугов, как хорея Гентингтона, серповидно-клеточная анемия или даже синдром Дауна. Crispr позволяет ученым "редактировать" генетическую информацию человека, то есть прямо влиять на его ДНК. До последнего времени это было невозможно.

Crispr расшифровывается, как Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами). Еще в 1987 году японские ученые обнаружили в ДНК многих бактерий и архей прямые повторы. Их считают защитным механизмом, который позволяет бактериям противостоять вторжению вирусов. В прошлом году калифорнийские ученые опубликовали данные обширного исследования, доказавшего, что технологию можно использовать при воздействии на любой геном, включая и человеческий.

За последние месяцы сразу несколько ведущих американских университетов начали использовать технологию Crispr для "редактирования" эмбриона мыши, а также человеческих стволовых клеток, выращиваемых в лабораторных условиях. У данного направления огромный потенциал в плане манипуляции генами абсолютно всех живых существ на нашей планете. И первые исследования завершились успешно, что воодушевляет ученых.

Отметим, что ранее наука пыталась заниматься генной терапией, используя вирусы для помещения нужного ДНК в геном человека. Однако этот процесс является чрезвычайно рискованным и неточным. Что до Crispr, то эта технология позволяет применять "нарезанные ферменты", нацеливая их в специфические части 23 хромосом человека, не вызывая при этом никаких нежелательных мутаций или изъянов.