Найден способ лечения генетических заболеваний нервной системы

Болезнь Хантингтона является наследственным заболеванием нервной системы, при котором пациент постепенно утрачивает способность передвигаться, мыслить и говорить. Развивается данный недуг в возрасте от 30 до 50 лет и причиной тому является мутация гена хантингтина, кодирующего одноименный белок: мутированный белок "склеивается" с другими белками, вследствие чего может привести к появлению заболевания, а после - к полному разрушению нервных клеток. Для смягчения симптомов болезни, разработаны различные лекарства, однако они не способны замедлить ее проявление или затормозить развитие.

Ранее считалось, что симптомы болезни обусловлены низким уровнем белка человека, кодирующегося геном BDNF и поддерживающим развитие нейронов. Ученые Стэнфордского университета во главе с Фрэнком Лонго (Frank Longo) проверили данное предположение в ходе эксперимента на мышах, у которых болезнь Хантингтона была вызвана искусственно. Они воспользовались лекарством LM22A-4, действующим аналогично недостающему белку. Этот препарат связывается с рецептором BDNF на нервных клетках, тем самым активируя его.

Учитывая то, что у людей это заболевание может развиваться с разной скоростью, в ходе исследования у некоторых мышей ученые спровоцировали его стремительное развитие, а у других - постепенное. В результате в обоих случаях у мышей после введения LM22A-4 снизилось скопление белков в коре и стриатуме - отделах мозга, атрофирующихся при заболевании. Кроме того у грызунов улучшились двигательные навыки.