Ученым впервые удалось исправить дефектный ген

Учеными из Массачусетского технологического института впервые была успешна использована специальная методика для излечения лабораторных мышей от очень редкой болезни печени, вызванной единичной генетической мутацией. Об этом сообщается в статье, опубликованной в журнале Nature.

Как сообщили генетики, недавно разработанная методика редактирования ДНК, известная под названием CRISPR, является простым способом удаления мутировавшего участка ДНК и его замены на правильный вариант. По мнению ученых, эксперимент с мышами это первый пример того, как технология по изменению геномов может привести к исчезновению симптомов заболевания в организме животных. Это значит, что у технологии CRISPR имеется потенциал излечивать генетические болезни.

«Самым удивительным моментом данного эксперимента стала настоящая коррекция дефективного гена», – сказал доктор Даниэль Андерсон. Также он отметил, что технология CRISPR основана на процессах, при помощи которых бактерии могут защитить себя от вирусной инфекции.

Во время исследования специалистами была скопирована эта клеточная оборонная система, для создания комплексов по редактированию генома. Они состоят из фермента Cas9, способного разрезать ДНК, а также короткой нити РНК, которая поддается программированию на прикрепление к специальной последовательности генома. То есть, нить РНК указывает Cas9, где именно надо сделать разрез.

Исследователи надеются, что в будущем их открытие поможет генетикам понять, как спасать людей от различных заболеваний.